10 июня 2024

В России разработали препарат для лечения рассеянного склероза

Биотех-компания «Генотаргет» (Сколково) успешно завершила научные исследования нового генно-терапевтического препарата GTDF102 для лечения мышечной патологии – рассеянного склероза, дисферлинопатии (ПКМД типа R2, LGMD R2, миопатия миоши). Эксперименты проводились с 2012 года в партнерстве с Белгородским Государственным национальным исследовательским университетом при поддержке Минобразования России. В ходе исследований также принимали участие НИИ морфологии человека имени академика А.П. Авцына ФГБНУ "РНЦХ имени академика Б.В. Петровского" и Центр Genetico. В результате экспериментов на мышах с моделью заболевания удалось создать нормальный дисферлин в достаточном объеме для улучшения состояния мышц. Промежуточные результаты были опубликованы в журнале International Journal of Molecular Sciences. После подтверждения данных и подготовки необходимых документов, ГеноТаргет планирует подать заявку в Минздрав России для начала клинических испытаний препарата на людях. Препарат GTDF102 представляет собой комбинацию двух рекомбинантных векторов на основе аденоассоциированного вируса, несущих ген дисферлина под управлением элементов, обеспечивающих целевое воздействие в мышцах. Эти векторы доставляют нормальный и функциональный ген, кодирующий белок дисферлин. Были созданы несколько кандидатов-препаратов, потенциально подходящих для лечения данного заболевания